МедНовини

Популярне

Управління з продуктів і ліків США (FDA) схвалило до застосування на території країни препарат для лікування дуже рідкісного генетичного захворювання, гомозиготною сімейною гіперхолестеринемії (СГЛП), повідомляється в прес-релізі відомства від 29 січня. Тим часом, як відзначає The New York Times, препарат Kynamro, адресований кільком сотням американських пацієнтів з СГЛП, може стати першим комерційно успішним випадком застосування у фармакології антисмислової терапії.

Антисмислової терапія (antisense therapy) заснована на зупинці синтезу ключового білка, відповідального за розвиток захворювання, шляхом придушення експресії відповідного гена. Це досягається шляхом введення спеціально розроблених коротких нуклеотидних послідовностей (антисмислової РНК, ас-РНК), комплементарних матричної РНК білка-мішені.

СГЛП характеризується надзвичайно раннім розвитком атеросклерозу на тлі незвично високого (в 6-8 разів вище норми) рівня "поганого" холестерину в крові. Kynamro (міпомерсен) виробництва компанії Isis Pharmaceuticals блокує синтез аполіпопротеїну B (ApoB-100) - білка, що грає ключову роль в перенесенні ліпідів і холестерину. Він являє собою олигонуклеотид з 20 нуклеїнових підстав, які є анти-смисловими по відношенню до матричної РНК, що кодує ApoB-100.

Клінічні випробування препарату на 51 пацієнті з СГЛП показали, що при ін'єкціях раз в тиждень в середньому рівень "поганого" холестерину в крові за перші 26 тижнів застосування падає на 25 відсотків. У той же час у Kynamro є серйозні побічні ефекти, в першу чергу пов'язані з його токсичністю для печінки. На ринку Kynamro доведеться конкурувати з ще одним препаратом від СГЛП, Juxtapid, розробленим компанією Aegerion Pharmaceuticals і схваленим FDA в грудні 2012 року. Вартість курсу Kynamro, імовірно, складе від 235 до 295 тисяч доларів на рік.

Найбільші фармацевтичні компанії світу з кінця 1980-х років працюють над впровадженням "антисмислової технологій" в практику, однак результати цієї роботи з'являються тільки зараз. Фахівцям доводиться вирішувати проблеми, пов'язані з ефективністю доставки препаратів у клітини і їх потенційною токсичністю для організму в цілому. За ці роки було кілька прецедентів створення препаратів на основі такої технології, але вони або не виходили на ринок, або відгукувалися з різних причин.

Isis Pharmaceuticals займається антисмислової технологіями з дня заснування в 1989 році і Kynamro - її перший доведений до ринку проект, повністю виконаний на підставі цих технологій. "Я завжди говорив, що на те, щоб технологія запрацювала, піде не менше 20 років і двох мільярдів доларів, - заявив у зв'язку з випуском Kynamro на ринок засновник і глава Isis Pharmaceuticals Стенлі Крук (Stanley T. Crooke). - Я думаю, що це знаменний день і для нашої компанії, і для антисмислової терапії в цілому ".

Згідно з прогнозами експертів аналітичної компанії Cowen & Co, 2013 рік може стати роком "антисмислової технологій" у зв'язку з великою кількістю багатообіцяючих експериментальних препаратів, що знаходяться на стадії клінічних випробувань. Мова йде, наприклад, про препарат для терапії м'язової дистрофії Дюшенна - дітища Sarepta Therapeutics і Prosensa, ліках від раку простати компанії TEVA, препарату від трігліцерідеміі і тромбоемболії тієї ж Isis Pharmaceuticals та інших.